In een internationale fase 3-studie zijn aanwijzingen gevonden dat de behandeling het verlies van lichamelijke functies kan afremmen

Bij mensen met FUS-ALS, een zeldzame erfelijke vorm van ALS, zijn positieve onderzoeksresultaten gemeld voor een nieuw medicijn. In een internationale fase 3-studie zijn aanwijzingen gevonden dat de behandeling het verlies van lichamelijke functies kan afremmen.

Het medicijn Ulefnersen richt zich op de genetische oorzaak van FUS-ALS. Het middel remt de aanmaak van het FUS-eiwit, dat bij deze vorm van ALS een rol speelt bij de beschadiging van zenuwcellen. Aan het onderzoek deden meerdere internationale onderzoekscentra mee, waaronder het ALS Centrum in het UMC Utrecht.

Nog niet goedgekeurd
De onderzoeksresultaten zijn relevant voor de verdere ontwikkeling van behandelingen voor FUS-ALS. Wel is het belangrijk te benadrukken dat ulefnersen nog niet is goedgekeurd door de Europese of Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten. Het is daarom nog niet duidelijk óf en wanneer het middel beschikbaar komt voor patiënten.

Meer informatie over het onderzoek en de resultaten is te vinden in de site van het ALS Centrum.

Artikel over Ulefnersen – ALS Centrum

Bron: Spierziekten Nederland