Raad van Bestuur van het Zorginstituut geeft als advies dat nusinersen (Spinraza®) alleen in het basispakket kan worden opgenomen wanneer de fabrikant de prijs van het middel sterk verlaagt.

Bijna 100 patiënten, vertegenwoordigers van veldpartijen en journalisten waren op vrijdagochtend 26 januari aanwezig bij de gedachtewisseling van de Adviescommissie pakket (ACP) over nusinersen; een duur geneesmiddel voor de zeldzame ziekte spinale musculaire atrofie (SMA). In het kort komt de adviescommissie tot het advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut, dat nusinersen (Spinraza®) alleen in het basispakket kan worden opgenomen wanneer de fabrikant de prijs van het middel sterk verlaagt.

Advies Zorginstituut volgt binnenkort
In de week van 5 februari 2018 brengt het Zorginstituut advies uit aan minister Bruins van Medische Zorg en Sport over de vraag of nusinersen - en tegen welke voorwaarden - deel moet gaan uitmaken van het basispakket. Het Zorginstituut beoordeelt op verzoek van de minister of het geneesmiddel nusinersen vergoed kan worden. In de openbare vergadering besprak de ACP de afwegingen daarbij. Tijdens de bijeenkomst maakten verschillende patiënten, de arts van het SMA-team van het UMC Utrecht en de fabrikant van het middel van de gelegenheid gebruik om in te spreken en hun zienswijze te geven. Het Zorginstituut zal de opvattingen van de ACP nu verwerken in het advies dat uiterlijk 9 februari 2018 aan minister Bruins wordt aangeboden.

Middel voor behandeling van spinale musculaire atrofie nu in de ‘sluis’
Spinale musculaire atrofie (SMA) is een zeldzame, erfelijke ziekte waardoor spieren zwakker en dunner worden. Nusinersen is het enige beschikbare middel. Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zijn vaak veel duurder dan andere geneesmiddelen. Dat geldt ook voor nusinersen, dat daarom in de ‘sluis’ zit. Dat houdt in dat het pas voor vergoeding vanuit de basisverzekering in aanmerking kan komen, als het Zorginstituut over de vergoeding heeft geadviseerd en de minister van VWS succesvol met de fabrikant over de prijs heeft onderhandeld.

Nusinersen kost ruim € 80.000 euro per injectie. In het eerste jaar zijn er 6 injecties nodig. In de jaren daarna 3. De kosten zijn ongeveer € 500.000 per jaar in het eerste jaar; en € 250.000 per jaar in volgende jaren. De totale kosten per jaar komen uit op ongeveer € 30,1 miljoen, uitgaande van ruim 100 patiënten.

Zolang nusinersen in de sluis zit, is het voor kinderen met SMA type 1 beschikbaar via een zogenaamd Expanded Acces Program (EAP). Voor patiënten met SMA type 2 en 3a met “een dringende behandelbehoefte” is het middel beschikbaar door afspraken die minister Bruins met de fabrikant heeft.