In de studie kregen de tien baby's binnen een week na hun geboorte een eenmalige dosis mesenchymale stamcellen, toegediend als neusdruppels

Zuurstofgebrek rondom de geboorte kan bij baby's tot hersenschade leiden, met alle gevolgen van dien. Een nieuwe behandeling met stamcellen via neusdruppels toont veelbelovende resultaten. In een veiligheidsstudie van het UMC Utrecht, genaamd PASSIoN, ontvingen tien baby’s deze ‘intranasale stamceltherapie’ vlak na hun geboorte. De meeste kinderen ontwikkelden zich opvallend goed: ze liepen gemiddeld eerder dan niet-behandelde kinderen met vergelijkbare hersenschade, hadden geen motorische achterstanden en geen van hen kreeg epilepsie of visuele problemen. De resultaten van het onderzoek zijn op dinsdag 5 augustus gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Stroke.

De tien deelnemende baby’s hadden allen een perinataal herseninfarct: een beroerte die ontstaat vlak voor, tijdens of kort na de geboorte en die schade veroorzaakt aan het nog ontwikkelende brein. Deze schade kan leiden tot blijvende neurologische problemen zoals cerebrale parese (CP), een aandoening waarbij de motoriek is verstoord door een beschadiging in de hersenen vroeg in het leven.

Betere ontwikkeling dan verwacht 
In de studie kregen de tien baby's binnen een week na hun geboorte een eenmalige dosis mesenchymale stamcellen, toegediend als neusdruppels. Twee jaar na behandeling had geen van de kinderen last van bijwerkingen. Er waren twee ziekenhuisopnames, maar die stonden los van de therapie. Geen van de kinderen gebruikte medicatie na ontslag uit het ziekenhuis. 

De hoeveelheid hersenweefselverlies was bovendien kleiner dan verwacht, gezien de ernst van de beroertes. De meeste kinderen ontwikkelden zich goed. Eén kind had een lichte cognitieve achterstand, twee kinderen hadden een taalachterstand en één kind had ernstige slaapproblemen.

Minder CP dan verwacht
Ook de motorische ontwikkeling was opvallend gunstig. Slechts twee kinderen ontwikkelden milde cerebrale parese. Dat is 20% van de behandelde groep, terwijl in een vergelijkbare historische controlegroep, met een vergelijkbaar herseninfarct, 50% van de kinderen CP ontwikkelde. In de wetenschappelijke literatuur ligt dit percentage zelfs rond de 70%.

Opvallend is dat alle kinderen in deze studie bij aanvang schade hadden aan de motorische banen in de hersenen, iets wat normaal gesproken een CP-risico van boven de 80% met zich meebrengt, afhankelijk van de grootte en de precieze locatie van het infarct. Geen van de kinderen kreeg epilepsie of visuele problemen. "Dat we bij deze risicogroep zo’n positieve ontwikkeling zien, is heel bijzonder," zegt kinderarts en hoogleraar Manon Benders. "Het geeft niet alleen de ouders, maar ook ons als behandelteam hoop."

Van hoop naar behandeling 
Een belangrijk gegeven is dat de PASSIoN-studie niet gericht was op het bewijzen van de effectiviteit van de stamcelbehandeling, maar op de veiligheid ervan. Om definitief vast te stellen of de behandeling met stamcellen werkt, start naar verwachting begin 2026 een nieuwe studie (iSTOP-CP-studie) die deze vraag wél moet beantwoorden.  

"We hebben jaren van fundamenteel onderzoek achter de rug, waarbij we in het lab zagen dat stamcellen een enorm herstelpotentieel hebben voor het brein," aldus neurowetenschapper en hoogleraar Cora Nijboer. "En we ontwikkelen en optimaliseren nog steeds door in het laboratorium, ook in nauwe samenwerking met onderzoekers in Maastricht.  Maar dit resultaat, bij deze kwetsbare baby’s, is precies waar we het voor doen. We zijn ongelooflijk trots en kijken uit naar de start van de iSTOP-CP-studie. Hopelijk blijven deze veelbelovende resultaten in de aankomende studie overeind, of overtreffen we ze de komende jaren."

Stamcel of placebo 
In totaal gaan 162 pasgeborenen met hersenschade door een herseninfarct of ernstig zuurstofgebrek aan de nieuwe studie deelnemen. Zij krijgen binnen zeven dagen na hun geboorte stamcellen of een placebo toegediend. De onderzoekers houden vervolgens nauwgezet in de gaten hoe deze kinderen zich ontwikkelen, tot een leeftijd van 24 maanden. Als de therapie effectief blijkt, kan dit grote gevolgen hebben voor de behandeling van hersenschade bij pasgeboren baby’s.

Gezondheidseconoom Renske ten Ham, ook onderzoeker in het UMC Utrecht, voert tijdens de studie een kosten-effectiviteitsanalyse uit, waarbij ze bekijkt hoe de kosten en effecten van deze veelbelovende nieuwe behandeling zich verhouden tot de huidige zorg. Hierin neemt ze ook de impact op de ontwikkeling van het kind én belasting van de ouders mee. Manon: “De komende jaren worden heel spannend, maar we hebben er vertrouwen in dat we met deze studie een belangrijke stap zetten voor kinderen met hersenschade.”

Lees hier het wetenschappelijk artikel

Brede steun uit binnen- en buitenland
De iSTOP-CP-studie heeft brede steun van zowel nationale als internationale patiëntenorganisaties, waaronder CP Nederland en Care4Neo in eigen land en de Cerebral Palsy Foundation in US, Cerebral Palsy Alliance in Australië en Fondation Paralysie Cérebrale in Frankrijk. Door de zeldzaamheid van deze hersenaandoening is samenwerking essentieel. Alle neonatale intensive care units binnen het Neonatologie Netwerk Nederland (N3) doen daarom mee aan het onderzoek.

Financiering voor snelle toegang
De subsidieregeling Veelbelovende Zorg van het Zorginstiuut helpt om deze nieuwe, mogelijk effectieve behandeling sneller beschikbaar te maken voor patiënten. Omdat onderzoek naar zulke zorg vaak duur is, financiert de regeling de hoge zorg- en onderzoekskosten. Als uit het onderzoek blijkt dat de stamcelbehandeling effectief is, kan deze therapie worden opgenomen in het basispakket. Zo versterken het Zorginstituut en ZonMw de kwaliteit en snellere toegankelijkheid tot veelbelovende zorg.

Bron: UMC Utrecht