Samenwerking om medicijnen te (her)ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen waarbij een verstoorde afweer is betrokken

Voor de behandeling van zeldzame vormen van reuma worden helaas maar weinig nieuwe medicijnen ontwikkeld. De aantallen patiënten zijn gering waardoor het lastig en duur is om goed opgezette studies te doen. Het gevolg: mensen hebben geen of beperkte toegang tot innovatieve middelen die voor reumatoïde artritis (RA) wél bestaan. Hopelijk komt daar verandering in met het nieuwe en bijzondere samenwerkingsverband DRIMID, dat deze maand is getekend.

De afkorting DRIMID staat voor Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases. Het is een samenwerkingsverband met als doel medicijnen te (her)ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen waarbij een verstoorde afweer is betrokken.

Wie gaan er samenwerken?

  • Stichting ARCH, het nationaal expertiseplatform voor zeldzame auto-immuunziekten
  • UMC Utrecht
  • Medicijnfabrikant Galapagos

Het samenwerkingsverband wordt gefinancierd door ReumaNederland en Health~Holland.

Wat wil DRIMID doen?
Professor Jaap van Laar, hoogleraar reumatologie in het UMC Utrecht, stond aan de wieg van stichting ARCH, hét platform voor zeldzame auto-immuunziekten dat zes jaar geleden werd gevormd. Het doel: zorgen dat iedere patiënt ook in zijn eigen ziekenhuis topklinische zorg krijgt.

“In een algemeen of kleiner ziekenhuis ziet de reumatoloog op jaarbasis maar een handvol mensen met een zeldzame aandoening. In de academische centra is vaak veel meer kennis en ervaring. Door die kennis te delen in een netwerk, kan de patiënt uiteindelijk ook in zijn eigen ziekenhuis goed behandeld worden. Dankzij zo’n expertisenetwerk ontstaat bovendien een database die onderzoek naar nieuwe behandelingen mogelijk maakt. Op dat punt zijn we nu beland; dat onderzoek gaat er komen. Ik ben blij met het samenwerkingsverband dat daarvoor getekend is”, vertelt de reumatoloog.

Weinig behandelmogelijkheden voor ‘de zeldzame patiënt’
Er bestaan heel wat zeldzame ontstekingsziekten. Die hebben meestal een onbekende oorzaak. Vaak keert het afweersysteem zich op een zeker moment tegen het eigen lichaam. Dat gebeurt bijvoorbeeld bij de ziekte van Sjögren, bij granulomatosis met polyangiitis, bij myositis, vasculitis van de grote vaten, IgG4-gerelateerde ziekte, de ziekte van Behçet en systemische sclerose.

Van Laar: “Al deze mensen krijgen nu een algemeen ontstekingsremmend medicijn om de ziekte onder controle te houden. Maar helaas zien we in de praktijk vaak dat patiënten na verloop van tijd niet meer reageren op zo’n standaardbehandeling. En dan kunnen we eigenlijk niet zo veel. Deze mensen hebben geen toegang tot nieuwe middelen. Die medicatie wordt namelijk niet onderzocht bij deze kleinere patiëntengroepen. Zonder dat onderzoek ontbreekt het wetenschappelijk bewijs dat nodig is om het middel voorgeschreven en vergoed te krijgen. Dit willen wij proberen makkelijker te maken.”

Het eerste onderzoek: filgotinib
Het project DRIMID zal zich in eerste instantie richten op een onderzoek naar het middel filgotinib. Dat middel behoort tot de zogeheten JAK-remmers, een van de nieuwe generatie biologicals die wordt voorgeschreven bij RA. Filgotinib remt specifieke ontstekingsstofjes (de cytokines) waardoor de pijn, zwelling en stijfheid van de gewrichten afneemt en er op langere termijn minder kans op gewrichtsschade is. “Op basis van theoretische inzichten en klinische aanwijzingen verwachten we dat filgotinib ook een potentieel positief effect heeft bij zeldzame reumavormen”, zegt de hoogleraar. Hij vervolgt: “Voor het onderzoek zullen we beginnen met drie groepen patiënten. Mensen met inflammatoire myositis, een groep met de ziekte van Behçet en een groep met IgG4-gerelateerde ziekte. Uiteindelijk willen we de studie uitbreiden naar andere immunologische aandoeningen en ook andere geneesmiddelen.”

Aanmelden kan nog niet
De studie met filgotinib zal naar verwachting begin volgend jaar van start gaan. Aanmelden kan nu nog niet. We houden je op de hoogte wanneer het inschrijven start.

Het UMC Utrecht zal binnen het project de coördinatie op zich nemen. Dat gebeurt in samenwerking met andere academische centra in Nederland. Verschillende ziekenhuizen zullen meedoen.