De prijsdaling is nodig, zodat de gezondheidswinst voor patiënten in goede verhouding staat met de kosten voor de samenleving

Medicijnen voor 2 zeldzame aandoeningen kunnen vergoed worden uit het basispakket van de zorgverzekering, maar alleen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Dat adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Jansen van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Het gaat om exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy®) voor de behandeling van de erfelijke bloedarmoede TDT en om omaveloxolon (Skyclarys®) voor de behandeling van ataxie van Friedreich. De prijsdaling is nodig, zodat de gezondheidswinst voor patiënten in goede verhouding staat met de kosten voor de samenleving.

Groot effect voor de erfelijke bloedarmoede TDT
Het medicijn exa-cel heeft een groot effect bij de behandeling van mensen vanaf 12 jaar met de erfelijke bloedarmoede TDT, voor wie geen stamceldonor beschikbaar is. TDT staat voor transfusieafhankelijke bèta-thalassemie. Mensen met TDT hebben een tekort aan het eiwit hemoglobine, waardoor zij zich moe en zwak kunnen voelen en er bleek uitzien. Ook kunnen er ernstige complicaties optreden. Meer dan de helft van de patiënten overlijdt voor zij 50 jaar zijn. Mensen met TDT zijn levenslang afhankelijk van bloedtransfusies waarvoor zij elke 3 tot 4 weken naar het ziekenhuis moeten.

Het Zorginstituut concludeert dat het medicijn exa-cel meerwaarde heeft voor patiënten. Exa-cel is een innovatieve, eenmalige behandeling waarbij eigen stamcellen genetisch worden aangepast. Na de intensieve behandeling, hebben bijna alle patiënten geen bloedtransfusies meer nodig voor ten minste 12 maanden. Het is onbekend of dit effect levenslang aanhoudt. Ook de kwaliteit van leven verbetert voor patiënten.

Om exa-cel te kunnen vergoeden, moeten de fabrikant en de minister een maatschappelijk aanvaardbare prijs overeenkomen. Daarvoor is een prijsdaling van 43% nodig. Met de huidige vraagprijs zijn de kosten van exa-cel € 1,9 miljoen per patiënt. Het is de verwachting dat 6 tot 12 patiënten per jaar behandeld kunnen worden met het medicijn.

Klein effect voor ataxie van Friedreich
Het medicijn omaveloxolon heeft een klein effect bij de behandeling van mensen met de ziekte ataxie van Friedreich. Door een tekort aan een het eiwit frataxine sterven bij hen zenuwcellen in het ruggenmerg. Deze mensen hebben problemen met coördinatie, evenwicht, beweging, spreken en hebben te maken met vermoeidheid. Ook hebben zij een hoger risico op hartproblemen en diabetes. Veel patiënten moeten rond hun dertigste levensjaar een rolstoel gaan gebruiken en overlijden tussen een leeftijd van 40 en 60 jaar. Voor deze mensen is momenteel nog geen goede behandeling beschikbaar. Het medicijn omaveloxolon kan de ziekte tijdelijk vertragen, maar patiënten blijven ook tijdens de behandeling achteruitgaan.

Het Zorginstituut concludeert dat het kleine effect van omaveloxolon van meerwaarde is voor patiënten, maar dat de vraagprijs van de fabrikant te hoog is voor wat het patiënten oplevert. Daarom kan omaveloxolon alleen vergoed worden uit het basispakket als de prijs daalt met maar liefst 84%. Met de huidige vraagprijs van de fabrikant zijn de kosten van een behandeling € 246.000 per patiënt per jaar. Ongeveer 107 patiënten komen in aanmerking voor behandeling.

Medicijnen worden alleen vergoed als ze goed werken voor een redelijke prijs
In Nederland worden medicijnen alleen vergoed uit het basispakket als bewezen is dat ze meerwaarde hebben en kosteneffectief zijn. Dat betekent dat de medicatie even goed of beter moet werken dan behandelingen die al vergoed worden voor dezelfde patiënten. En dat er een goede verhouding is tussen de kosten en de gezondheidswinst voor patiënten. Fabrikanten krijgen veel geld voor goede medicijnen, maar deze moeten het dan wel gegarandeerd waard zijn. We kunnen elke euro van het Nederlandse zorgbudget maar één keer uitgeven. En dat geld besteden we graag aan de best passende zorg: goede medicijnen, innovaties, preventie, andere goede zorg en zorgpersoneel.

Over Zorginstituut Nederland
Iedereen die in Nederland woont of werkt, is verplicht om een zorgverzekering te hebben. Zorginstituut Nederland is een overheidsorganisatie met als belangrijkste taak het samenstellen van het basispakket van de zorgverzekering. Hierbij maken we ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes om ervoor te zorgen dat iedereen in Nederland goede zorg kan krijgen. Nu en in de toekomst.

Publicaties
Advies - vergoed exagamglogene autotemcel (Casgevy®) voor de behandeling van erfelijke bloedarmoede
Advies - niet vergoeden omaveloxolon (Skyclarys®) voor de behandeling van ataxie van Friedreich

Bron: Zorginstituut Nederland